一、临床疗效观察的实验设计问题
在各种医学期刊中，半数以上是疗效观察方面的论著。现择其较普遍存在的，结合实验设计基本原则加以讨论。
（一）对照与均衡性测定
国内医学期刊有关临床疗效观察的文章甚多，不少杂志刊登了一些事先未设计对照的文章，其结论难以令人信服。如《用柴葛解肌汤治疗上呼吸感染》一文，报道治愈好转率为97.7％，因无对照，无法断定其效果如何，因此，治愈好转率中含有假像。
对照的方法虽有多种，但对照的基本原则是与实验组齐同可比，最好作均衡性测定。
（二）安慰剂与盲法试验
安慰剂与盲法试验是医研（主要是比较性研究）中常用的科研方法，结果准确、误差性小。安慰剂在形、量、色、味等要与实验药物一样，不能给受试者和执行者任何暗示。这种试验就是双盲法试验。但近年来，尚有人用改良的双盲法，此法分两期：第一期（公开期）试验有效者留，无效者弃。有效者进入第二期（双盲试验），以确定疗效是否系安慰剂的作用。在预防效果观察时可采用该法，临床上应用诸多困难，应视具体情况而定。
（三）样本含量与重复原则
没有足够样本的研究结果，是经不起重复试验的，有的凭少数病例观实的结果下结论，是不慎重的。如《重症肺炎并发DIC29例》一文，作者观察脑型患者3例，其中死亡一例，就得出“一般脑型病死率高达57％，本组脑型病死率较低，看来及早用肝素阻断DIC过程，对降低脑型病死率可能具有重要意义”的结论。因无对照，结论不可靠。
（四）随机分组与实验设计类型
随机化分组即每个实验对象有同等机会被抽样（分配）到各组去，而不受任何系统因素的影响。常用的实验设计类型有完全随机设计、自身对照设计、交义设计、配偶设计、随机区组设计、拉丁方设计、正文（析因）设计、序贯设计、半数效量实验设计（动物试验），回顾性与前赡性调查研究设计等。科研设计时应根据研究目的要求选择不同类型的实验设计方法，进行相应的统计处理。
（五）诊断与疗效标准——指标设计问题
观察对象应确诊无疑，事先要制订好诊断标准，保证样本的真实性与代表性。疗效判断要有科学的指标，有特异性和定量指标更好。研究记录表格扣记录要完整统一，仪器、试有等要核校，人员要相对稳定，操作及观察方法要严格执行统一标准。